国际新药快速引进创新实践：HRNB患儿接受上海首例特殊进口药物用药
记者9日获悉，在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下，一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸(DFMO)用药。
当天，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心方面接受采访时表示，这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的希望，也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径。
据悉，高危神经母细胞瘤(HRNB)患者即使经过多模式治疗，复发率仍高达41%，且复发后5年总体生存率仅为20%左右，临床亟需更有效的治疗手段。2023年12月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准DFMO用于HRNB的维持治疗。这是全球首个也是目前唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法，通过抑制肿瘤细胞生长所需的关键酶(ODC)，从而“饿死”肿瘤细胞，以显著降低复发风险。
2024年3月，年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤，经过14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗，病情完全缓解。然而，面对疾病的高复发风险，婷婷的父母始终忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后，他们迫切希望该药能尽快被引入国内。
在上海市药监局和上海市卫健委的指导下，医院依据《临床急需药品临时进口工作方案》，启动DFMO紧急进口申报。药物于今年5月获批并完成通关运输，最终顺利抵达医院。医院肿瘤一病区主任高怡瑾教授表示：“DFMO的引入为高危神经母细胞瘤患儿提供了国际前沿的治疗选择。未来，我们将继续扩大国际新药的引进范围，为更多罕见病和难治性疾病患者打破‘用药难’的困境。”
标签：
相关阅读
-
06-09
-
06-09
-
06-09
-
06-09
-
06-09
推荐阅读
-
-
广西将激发全员参与隐患排查积极性
5月29日，广西壮族自治区副主席、公安厅厅长杨维林宣布2025年广西安全生产月活动启动。广西将聚焦查找身边安全隐患主题，推动企业建立隐患更多
2025-05-30 16:29:22
-
-
中国—东盟青年主播创造营分享会在桂林举行
以新丝路、新交流、新视听为主题的2025中国—东盟青年主播创造营分享会29日在桂林举行，标志着此次中国—东盟青年主播创造营(以下简称创造更多
2025-05-30 16:25:14
-
-
我国首个国家级无障碍数字阅读平台全新改版上线
今天(29日)，中国盲人数字图书馆网站改版上线。相比于原来的网站，该网站有几处改变：原来网站的无障碍工具条只能在电子书一个栏目中使用，更多
2025-05-30 16:23:06
-
-
青藏高原东南部及长江中游等地有较强降水过程
据中央气象台网站消息，昨日，福建、广东、广西、海南、云南等地部分地区出现大到暴雨。预计未来三天，内蒙古中东部、华北北部、东北地区等更多
2025-05-30 16:00:43
-
-
中央气象台：长江中下游等地较强降水过程将开启
据中央气象台网站消息，昨日，西藏东南部、云南西部、广西东部、广东北部和南部沿海、福建南部等地出现大雨或暴雨，广东湛江、茂名、阳江局更多
2025-05-30 15:47:38
-
-
“文化+普法”新地标，法治书屋打造学法新风尚
温县群众法治书屋坐落于河南省温县慈胜公园内，毗邻千年古刹慈胜寺，北接黄河文化带，南邻陈家沟太极拳发源地，依托温县深厚的历史文化底蕴更多
2025-05-30 15:38:26
-
-
端午忆抗战：龙舟击浪十四载，驱逐日寇卫山河
亦余心之所向兮，虽九死其犹未悔，两千多年来，屈原的伟大爱国精神激励着一代代中华儿女。回望20世纪三四十年代的端午，浸透了抗战的烽火硝更多
2025-05-30 15:34:17
-
-
哈铁端午小长假增开临客列车62对 预计运送旅客16
2025年端午小长假运输自5月30日起至6月3日结束，共计5天。中国铁路哈尔滨局集团有限公司(下称哈尔滨局集团公司)预计运送旅客160万人次，日更多
2025-05-30 15:32:23
时尚热图
热门标签
精彩放送
-
06-09
-
06-09
-
06-09
-
06-09
-
06-09
-
06-08
-
06-08
-
06-08
-
06-08
-
06-08
-
06-08
-
06-08
-
06-08
-
06-08
-
06-07
-
06-07
-
06-07
-
06-07
-
06-07
-
06-07
-
06-07
-
06-07
-
06-07
-
06-07
-
06-07
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
06-06
-
今日必看
-
-
1月4日晚，浪莎股份公告称因合同相关条款发生变更，公司全资子公...
-
-
提及隋文静这样的运动员，对关注体育的人来说，应该是不陌生的。...
-
-
原创吴亦凡确认被判13年2022年11月25日上午，北京市朝阳区人民法...
-
-
巴霍利王1、2在整理了和、、等10部精彩的印度电影后，依然被宝莱...
-
-
陈荣炼为什么愿意娶安以轩?一起跟着小编了解一下吧。1、陈荣炼娶...
-
-
第十五届长春电影节近日在长春净月潭国家森林隆重开幕，知名影星...
-
精彩话题
-
今日推送
- 中国水利部组织实施全国非常规水开发利用项目
- 浙商共话科技赋能绿色发展 添彩“两山”蓝图
- 上合组织银联体理事会第21次会议在北京召开
- 银川市入选全国首批零售业创新提升试点城市
- 南宁举办政金企融资对接会 助力人工智能产业高质量发展
- 中国经济圆桌会丨国家发展改革委：不断完善稳就业稳经济的政策工具箱
- 全国夏粮小麦收获进度过半 为全年丰产丰收打好基础
- 海南加快构建自由贸易港法律法规体系
- 推动“妈妈岗”从普及到升级，该如何发力？
- 中国支付清算协会发布两项新规 规范支付外包服务行为
- 国家能源局：个体户开店、农民办农家乐申请用电，都免费接电
- （乡村行·看振兴）江西靖安“小”浆果助绘乡村振兴“莓”好“蓝”图
- 浙江杨梅进入成熟上市期 今年总产量预计74万吨
- （乡村行·看振兴）清远阳山桑蚕产业采收迎高峰 三产融合编织“金色未来”
- 河北邯郸通报“路面塌陷致两车陷入”：3人轻微伤
- 多地通知：调整上班时间！
- 湖南慈利通报张家界天坑溶洞垃圾整治情况：已清理约14吨
- 创意海报丨形式创新+政策倾斜 多地多措并举力促高质量充分就业
- 云南大理州洱源县发生5.0级地震 当地已启动Ⅲ级应急响应
- 同属为平台工作，为何“用工”关系迥异？律师提醒
- 听“音乐”睡觉就能提升孩子智力？起底各类儿童智力开发“神器”
- 用完的票根不要扔 小小票根帮你玩转整座城！
- 银发旅游，如何适老又悦老？
- 中央气象台：京津冀鲁豫陕晋等地高温天气发展
- 永不熄灭的“精神航灯”——记红其拉甫气象导航站
- 云南大理洱源县发生5.0级地震 暂无人员伤亡
- 芒种涨水天 哪里进入一年中雨水最充沛时节？
- 西藏出入境边防检查总站驻村工作队全面推进驻村点乡村振兴重点任务与灾后重建工作
- 清华大学“应聘行” 让学生“先考察再就业”
- 杭州警方成功破获浙江首起危害低空飞行安全刑事案件
- 稳就业稳经济 增量政策本月底有望“上新”
- “玩法”上新 让传统文化出彩
- 山西签发首份“云签发”自助打印检验检疫证书
- 从《天龙八部》到《小河淌水》 滇港共谱文化“共鸣曲”
- 探寻生态文化：“四个故事”折射浙江丽水之变
- “体考神器”风靡校园 忽略健康的“装备竞赛”都有哪些隐患？
- 从乡村小院到世界舞台 “中国狗王”出圈记
- 激活滨江公园“灰空间” 扮靓重庆“两江四岸”
- 通讯：十七级台风过后，雷达天线第一时间转了起来
- （乡村行·看振兴）湖北“悬崖村”：“天路”通 山货俏
- 中国潮玩，海外“潮”出新高度
- 我国中小学班主任队伍学历层次提升明显
- 这种虫子看到一只家里很可能有一万只 快来看除虫攻略
- 国家税务总局：前四个月民营经济活力持续提升
- 6月3日人民币对美元中间价报7.1869元 下调21个基点
- 国际最新研发出一款人工智能笔 可通过手写识别帕金森病
- “本源悟空”完成超50万个全球量子计算任务
- 国家能源集团严正声明：从未设立任何“拓展中心”等机构
- 第二届“一带一路”科技交流大会将在成都举办
- 经合组织再次下调预计全球经济增长预期
营业执照公示信息